Các nhà nghiên cứu Hoa Kỳ đã tiết lộ rằng một phương pháp chữa trị cho một trong những dạng khuyết tật học tập phổ biến nhất có thể sắp xuất hiện.
Họ đã đảo ngược tình trạng ở những con chuột trưởng thành bẩm sinh mắc bệnh này, chữa khỏi tình trạng khuyết tật học tập của chúng thông qua việc sử dụng một loại thuốc thường được kê đơn. Các nhà nghiên cứu cho biết kỹ thuật này có khả năng dẫn đến các phương pháp điều trị cho các khuyết tật học tập khác.
U sợi thần kinh loại I (NF1) là một tình trạng gây ra bởi một khiếm khuyết di truyền duy nhất ảnh hưởng đến hơn 1 trên 3.000 người. Khiếm khuyết được di truyền hoặc gây ra bởi một đột biến tự phát, sau đó có thể được di truyền.
NF1 gây ra các khuyết tật về phát triển nhận thức ở gần một nửa số người có gen khiếm khuyết, bao gồm các khiếm khuyết về trí nhớ, khả năng phối hợp vận động và khả năng học hỏi trong không gian. Nó cũng có thể gây ra chứng rối loạn tăng động giảm chú ý (ADHD).
Các nghiên cứu trước đây trên chuột cho thấy sự thiếu hụt nhận thức là kết quả của gen đột biến gây ra sự sản xuất quá mức của một phân tử gọi là p21Ras. Điều này dẫn đến sự mất cân bằng giữa các tín hiệu kích hoạt các tế bào não và các tín hiệu ức chế chúng, tạo ra các vấn đề trong giao tiếp giữa các tế bào cần thiết cho việc học.
Nhà sinh học thần kinh Alcino Silva và các đồng nghiệp tại Đại học California, Los Angeles, Hoa Kỳ, đã thử nghiệm một loại statin làm giảm cholesterol thường được kê đơn có tên là lovastatin ở chuột trưởng thành mang đột biến NF1. Trong một loạt các thí nghiệm để kiểm tra chức năng nhận thức của chúng, nhóm nghiên cứu đã chỉ ra rằng loại thuốc này đã đảo ngược tình trạng mất khả năng học tập và đưa các chức năng nhận thức của chuột trở lại mức bình thường.
trên mức trung bình
Silva nói rằng việc tìm thấy loại thuốc này “tương đương với việc điều tra viên tìm thấy một chiếc vali chứa đầy một triệu đô la.” Lovastatin thực sự đã đảo ngược việc sản xuất quá mức Ras và sửa chữa những khiếm khuyết trong giao tiếp giữa các tế bào, chữa khỏi tình trạng khuyết tật học tập của chuột.
Trong một thí nghiệm, những con chuột phải đi theo ánh sáng nhấp nháy để nhận được phần thưởng là thức ăn. Những con chuột mắc chứng rối loạn này cho thấy khả năng chú ý của chúng được cải thiện 30% khi được dùng statin.
Một thí nghiệm khác cho thấy những con chuột NF1 được cho dùng thuốc có thể vượt trội hơn những con chuột bình thường trong các nhiệm vụ ghi nhớ không gian. Các phát hiện chứng minh rằng, trái ngược với suy nghĩ hiện tại, sự thiếu hụt nhận thức liên quan đến NF1 không phải là những khiếm khuyết phát triển không thể đảo ngược.
mỏ neo béo
Silva nói: “Chúng tôi nghĩ rằng chúng tôi có lý do thực sự và cơ bản để lạc quan. “Đây là một loại thuốc ảnh hưởng đến con đường học tập và trí nhớ quan trọng, đồng thời giải cứu hoàn toàn nguyên nhân di truyền phổ biến nhất gây ra khuyết tật học tập.”
Silva giải thích: “Ras cần lipid để bám vào màng tế bào nơi nó hoạt động; statin hoạt động bằng cách ngăn chặn một số chất béo mà Ras cần để hoạt động; lipid giống như mỏ neo. Lovastatin và các statin khác làm giảm lipid và không có neo, Ras trôi ra khỏi màng và trở nên vô hiệu.”
Lovastatin đã có một hồ sơ an toàn đã được chứng minh, đã được hàng triệu người sử dụng trong thời gian dài trong 20 năm qua. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt loại thuốc này để sử dụng trong ba thử nghiệm lâm sàng ở trẻ em và người lớn mắc bệnh NF1.
Khoảng 5% dân số thế giới mắc một số dạng khuyết tật học tập và Silva nói rằng statin cũng có thể điều trị một số trong số họ. “Con đường Ras là trung tâm của trí nhớ và học tập, và tôi tin rằng Ras được kết nối với vấn đề hoặc giải pháp trong nhiều khuyết tật học tập khác, trực tiếp hoặc gián tiếp.”
Tạp chí tham khảo: sinh học hiện tại (tập 15, tr. 1961)